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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
【中国这十年·焦点面对面】枝叶总关情，中国十年书写民生保障新篇章******
中新社北京10月12日电 题：枝叶总关情，中国十年书写民生保障新篇章
——专访中国国家发展和改革委员会社会司司长欧晓理
中新社记者 王恩博
药费清单上的报销比例更高了、高质量养老托育服务选择更多了、街头巷尾的公共健身设施更丰富了……
民生无小事，枝叶总关情。中国民众生活水平的提升，正被诸多日常生活细节所记录。也正是这些细微处的变化，在过去十年间一笔一画，写成了一篇保障和改善民生的“大文章”。
中国国家发展和改革委员会社会司司长欧晓理日前接受中新社“中国焦点面对面”专访时表示，中共十八大以来，中国夯实民生基础，筑牢民生底线，不断满足人民对美好生活的向往，推动发展改革成果更多、更公平惠及全体人民，让人民群众的获得感、幸福感、安全感更加充实、更有保障、更可持续。
这一时期，也是中国社会主要矛盾发生转化的时期。随着中国人对美好生活的需求更加丰富、全面，“民生”二字已不再是单一领域的概念，更演变成综合性、多向度的载体。
十年来，健康中国建设加快推进，人均预期寿命提高到78.2岁；养老托育服务体系加快建立健全，养老床位近十年增加近一倍，规模超过800万张，普惠托育服务实现“从无到有”，更好帮助亿万家庭扶老携幼；建成世界上最大的社会保障体系，基本医疗保险覆盖超过13.6亿人，基本养老保险覆盖超过10.4亿人……数字跃动间，是中国人生活的全方位改善。
资料图：2021年12月28日，甘肃省妇联保育院的孩子们观看兰州市野生动物优秀摄影作品科普巡展。徐雪 摄当然，民生事项千头万绪，从来都不乏新挑战。突如其来的新冠肺炎疫情给保障和改善民生带来“加试题”，中国坚持人民至上、生命至上，上至百岁老人下至新生婴儿，都得到全力救治，统筹经济发展和疫情防控取得举世瞩目的成果。
中国人口老龄化进程正在加快，积极应对这一进程事关国家发展和民生福祉。今后一段时期，中国60岁及以上老年人将年均增加逾1000万人。欧晓理提到，政府要强化保基本兜底线职能。着力满足所有老年人的基本养老需求，织密扎牢特殊困难老年人兜底保障网。
保障和改善民生没有终点，只有连续不断的新起点。眼下，中国仍有一些民生问题交叉体现在各个领域，有待进一步解决。民众对相关公共服务的需求也从“要有”向“要好”转变，呈现多样化、多层次、多方面的特点。
今年1月，经国务院批复同意，国家发展和改革委员会会同中共中央宣传部等20个部门联合印发了《“十四五”公共服务规划》，对未来一段时期公共服务体系建设工作进行了系统部署安排。紧扣幼有所育、学有所教、劳有所得、病有所医、老有所养、住有所居、弱有所扶、优军服务和文体服务等需求，改善民生这篇“大文章”里的更多细微之处，料将得到细致关照。
欧晓理表示，这项工作将坚持一个原则，即“尽力而为、量力而行”。公共服务体系建设既要关注回应民众的“急难愁盼”，努力满足民众美好生活需要，也要充分考虑经济发展状况和财政负担能力，合理引导社会预期，不吊高胃口、不过度承诺，实现公共服务保障水平与经济社会发展水平“同频共振”。(完)
中国国家发展和改革委员会社会司司长欧晓理(右)日前接受中新社“中国焦点面对面”专访。 中新社记者 蒋启明 摄访谈实录摘编如下：
中新社记者：过去十年中国民生领域取得历史性、全方位成就。具体到社会领域，哪些进步最值得关注？
欧晓理：人民幸福是“国之大者”。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央坚持以人民为中心的发展思想，夯实民生基础，筑牢民生底线，不断满足人民对美好生活的向往，推动发展改革成果更多、更公平惠及全体人民，让人民群众的获得感、幸福感、安全感更加充实、更有保障、更可持续。
这十年，中国人民实现全方位生活改善。面对突如其来的新冠肺炎疫情，坚持人民至上、生命至上，上至百岁老人下至新生儿，都得到全力救治，统筹经济发展和疫情防控取得世界上最好的成果。教育事业蓬勃发展，劳动年龄人口平均受教育年限达到10.9年。健康中国建设加快推进，人均预期寿命提高到78.2岁。文化旅游繁荣发展，文旅产品供给更加丰富多元。全民健身公共服务体系基本建立，经常参加体育锻炼的人数比例达到37.2%，人民群众生活方式更加文明健康。养老托育服务体系加快建立健全，养老床位近十年增加近一倍，规模超过800万张，普惠托育服务实现“从无到有”，更好帮助亿万家庭扶老携幼。建成世界上最大的社会保障体系，基本医疗保险覆盖超过13.6亿人，基本养老保险覆盖超过10.4亿人。全面建成小康社会目标实现后，我们不失时机推动生活性服务业补短板上水平，大力发展普惠生活服务，不断满足人民群众品质化、多样化的美好生活需求。
中新社记者：十年来，中国老百姓生活的变化体现在方方面面的诸多细节上。能否举个与大众生活密切相关的例子？
欧晓理：十年来，一项项真真切切的实惠，一件件实实在在的好事，不断提升着人民群众的幸福指数。这里，我举一个例子。国家区域医疗中心建设是党中央、国务院作出的重大决策部署，是减少患者跨省就医、解决“看病难”问题的重要举措。2019年以来，国家发展改革委会同有关部门扎实推进国家区域医疗中心建设试点和有序扩围。截至目前，已有20个省份以及新疆生产建设兵团加入国家区域医疗中心建设，实现三批共50个项目落地实施，规划设置床位超过6万张，派驻专家超过3000人，实现先进医疗技术快速平移，跨省就医流向得到初步改善。按照工作部署，接下来将把其余省份全部纳入建设范围，实现全国全覆盖。目前正在抓紧推动第四批国家区域医疗中心项目落地，努力向“大病不出省”的目标再迈进一步。
资料图：北京市普仁医院内的自助服务终端。徐婧 摄中新社记者：公共服务关乎民生，连接民心。国家发展改革委对中国公共服务体系建设有哪些整体考量？未来将如何进行系统谋划？
欧晓理：健全完善公共服务体系建设是落实以人民为中心的发展思想、改善人民生活品质的重大举措，有利于促进社会公平正义、扎实推动共同富裕，有利于促进形成全国统一大市场、构建新发展格局，对于在发展中保障和改善民生、不断增强人民群众获得感、幸福感、安全感具有十分重要的意义。
今年1月，经国务院批复同意，我委会同中宣部等20个部门联合印发了《“十四五”公共服务规划》，对未来一段时期公共服务体系建设工作进行了系统部署安排。简要来讲，就是要坚持一个原则，发挥两方力量，抓好三项工作。
坚持一个原则，就是尽力而为、量力而行。公共服务体系建设既要关注回应人民群众的“急难愁盼”，努力满足人民群众的美好生活需要，也要充分考虑经济发展状况和财政负担能力，合理引导社会预期，不吊高胃口、不过度承诺，实现公共服务保障水平与经济社会发展水平“同频共振”。
发挥两方力量，就是要充分发挥有为政府和有效市场的作用，区分基本公共服务与非基本公共服务，政府保基本，多元促普惠，统筹各种资源，引导各方参与，形成政府、社会、个人协同发力、共建共享的公共服务发展格局。
抓好三项工作：一是持续推进基本公共服务均等化，要推进基本公共服务标准体系建设，着力补齐短板弱项，全面落实国家基本公共服务标准，推动基本公共服务实现目标人群全覆盖、服务全达标、投入有保障，地区、城乡、人群间的基本公共服务供给差距明显缩小。
二是多元扩大普惠性非基本公共服务供给，要积极推动政府、社会、市场多元参与，围绕托育、学前教育、县域普通高中、养老、医疗、住房等6大领域，快速增加人民群众负担得起的普惠性服务供给，推动供需矛盾明显缓解。
三是推动生活服务与公共服务有效衔接，要充分发挥市场作用，引导品牌化标准化建设，不断丰富高品质多样化的生活服务供给，既促进消费、满足群众需求，又为今后公共服务提档升级蓄势储能。
下一步，国家发展改革委将认真贯彻落实党中央、国务院决策部署，会同有关部门抓好《规划》各项任务举措贯彻落实工作，做到任务有实招、工作有实效、群众有实感。
中国国家发展和改革委员会社会司司长欧晓理日前接受中新社“中国焦点面对面”专访。中新社记者 蒋启明 摄中新社记者：随着中国进入老龄化社会，如何满足民众日益增长的养老服务需求？中国养老体系建设整体部署和发展思路是怎样的？
欧晓理：今后一段时期，中国人口老龄化进入快速发展阶段，60岁及以上老年人年均增加超过1000万人。在这个过程中，有两个特征值得关注：一是独生子女家庭陆续进入老龄阶段，这个特殊国情意味着注重家庭养老的同时，要加快发展社会化养老；二是新进入的老年群体消费意愿和能力更强，老年人需求结构正在从生存型向发展型转变。为此，我们将重点围绕以下三方面推进养老体系建设：
一是多种路径协同发展。首先，政府要强化保基本兜底线职能。着力满足所有老年人的基本养老需求，织密扎牢特殊困难老年人兜底保障网。其次，扩大面向普通老年人的服务供给。通过完善规划、土地、住房、财政、投融资、人才等方面支持政策，实施普惠养老专项行动，增加普惠性养老服务资源，精准对接广大中低收入老年人群体的养老需求。此外，充分发挥市场力量满足个性化需要。做好银发经济这篇大文章，发展老年人实物消费、服务消费、新型消费等养老产业，有效满足多层次多样化需求。
二是实施整体解决方案。“十四五”期间，我们创新采取整体解决的方式推进落实，组织全国各地编制“一老一小”整体解决方案，请各个城市细化发展目标和任务，拿出一揽子支持性“政策包”，建立工作推进机制，加强养老体系建设。目前，有329个城市报送了整体解决方案，我们专门组织力量研究，逐个反馈了意见建议，指导这些城市打造量身定制的养老托育服务体系。2022年底前，将进一步加大工作力度，推动全国所有地市印发实施。
三是调动各方力量参与。我们将通过中央投资的支持和引导，带动地方政府和社会力量加大投资力度。同时，积极会同有关部门深化“放管服”改革，打造包容开放的发展环境，完善便利高效的监管服务，让市场主体蓬勃发展，打造一批创新力强、品质优良、标准规范的具有全国影响力的“为老服务优质品牌”，引导老龄产业集群发展。
资料图：河北沧州“医院进社区”活动，服务老年人。中新社记者：今年政府工作报告继续提出政府投资更多向民生倾斜，人们明显感觉到国家在这方面更舍得投入。近年来中国社会民生领域投资情况如何？未来还有哪些安排？
欧晓理：党中央、国务院高度重视民生保障和社会事业建设。历年中央经济工作会议和政府工作报告始终将“保民生”作为工作重点，强调要加大对民生领域的投资支持力度。国家发展改革委认真贯彻落实党中央、国务院决策部署，发挥中央预算内投资“四两拨千斤”作用，统筹利用多种资金渠道，不断加大对社会民生领域的支持力度。
社会领域中央预算内投资持续增长，重点民生保障能力不断增强。十九大以来，社会领域中央预算内投资合计超3400亿元(人民币，下同)，2022年相比5年前增长了31.8%，积极支持教育、医疗卫生、文化旅游、社会福利、体育、养老托育等领域公共服务设施建设项目。地方政府专项债券为提升地方公共服务设施水平提供坚实支撑。近3年，社会领域实际已发行的地方政府专项债券近1.7万亿元，有力改善了公共服务基础设施条件，有效促进了各地公共服务供给量质齐升。政策性开发性金融工具等新融资渠道也不断为社会事业建设注入新活力，补充优质公共服务供给资源。
未来，国家发展改革委将进一步坚持“三聚焦”，聚焦党中央、国务院重大决策部署，聚焦人民群众急难愁盼，聚焦“十四五”规划102项重大工程，多措并举保障民生投入。持续发挥中央预算内投资“压舱石”作用，组织实施好社会领域中央预算内投资6大工程专项；用好地方政府专项债券和政策性开发性金融工具等多种资金渠道，完善要素跟着项目走的保障机制，加快项目实施；激发社会力量积极性，引导带动社会资金共同参与民生领域事业产业发展。通过充分发挥有为政府和有效市场“两种作用”，促进形成多方合力，保障好基本公共服务等民生底线，切实提升公共服务供给能力和服务水平，促进形成多样化、个性化、高品质的生活服务供给，不断满足人民日益增长的美好生活需要。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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